Fatti
Nel marzo 2026 il Giappone ha compiuto un passo storico: il Ministero della Salute ha approvato commercialmente due terapie basate su cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), una contro il morbo di Parkinson e una contro l’insufficienza cardiaca grave. È la prima volta al mondo che farmaci di questo tipo ottengono il via libera alla vendita. La svolta si fonda su un percorso di ricerca rigoroso, il cui passaggio decisivo è stato la pubblicazione (aprile 2025, sulla rivista “Nature”) dei risultati dello studio clinico condotto dall’Ospedale Universitario di Kyoto: dati che hanno convinto le autorità sanitarie giapponesi ad autorizzare la prima terapia rigenerativa con cellule iPS della storia.
La tecnologia che sta alla base di questa importante novità scientifica sono le cellule iPS scoperte dal ricercatore giapponese Shinya Yamanaka. Nel 2006, lo scienziato dimostrò che è possibile “ringiovanire” cellule adulte comuni — come quelle della pelle — riportandole a uno stato simile a quello embrionale, capaci quindi di trasformarsi in qualsiasi tipo di cellula del corpo. Una scoperta che nel 2012 gli valse il Premio Nobel per la Medicina. Il vantaggio rispetto alle staminali embrionali è doppio: nessun problema etico legato all’uso di embrioni, e cellule geneticamente compatibili con il paziente, riducendo il rischio di rigetto.
Ritornando alle nuove terapie, il farmaco per il Parkinson si chiama Amchepry, sviluppato da Sumitomo Pharma e Racthera. È indicato per i pazienti che non rispondono più adeguatamente ai trattamenti tradizionali: in questi casi, i neuroni della “substantia nigra” (piccola struttura del mesencefalo, la parte centrale del tronco encefalico) che producono dopamina — fondamentale per il controllo dei movimenti — sono ormai gravemente compromessi. La terapia prevede l’iniezione chirurgica nel cervello di cellule progenitrici neurali dopaminergiche derivate da iPS, che attecchiscono, si integrano nei circuiti nervosi e riprendono a produrre dopamina.
Lo studio pubblicato su Nature nell’aprile 2025 ha coinvolto sette pazienti tra i 50 e i 69 anni, tutti con Parkinson resistente alle terapie convenzionali. Dopo 24 mesi dall’impianto — e diversi mesi di terapia immunosoppressiva — le cellule si erano integrate nei circuiti nervosi e avevano ripreso a produrre dopamina, con un miglioramento apprezzabile dei sintomi motori. Il campione è piccolo, ma i dati sono stati ritenuti sufficienti per l’approvazione condizionata.
La seconda terapia, ReHeart, è sviluppata dalla startup Cuorips, nata dall’Università di Osaka, ed è destinata ai pazienti con insufficienza cardiaca grave. Funziona in modo diverso: invece di iniettare singole cellule, utilizza sottili fogli di cardiomiociti derivati da iPS che vengono applicati chirurgicamente sulla superficie del cuore. L’obiettivo è stimolare la formazione di nuovi vasi sanguigni e migliorare la capacità contrattile del muscolo cardiaco, offrendo un’alternativa concreta ai pazienti per cui il trapianto è spesso l’unica opzione.
Entrambe le terapie hanno ottenuto un’approvazione “condizionata e limitata nel tempo”, uno strumento normativo specifico del Giappone che consente di immettere sul mercato terapie promettenti anche sulla base di dati preliminari, a patto che le aziende continuino a raccogliere evidenze con studi post-marketing. È una scelta che privilegia l’accesso rapido per i pazienti più gravi. I trattamenti potrebbero essere disponibili già entro l’estate 2026. Le agenzie regolatorie di Usa ed Europa, con criteri più stringenti, richiederanno probabilmente dati più estesi prima di seguire l’esempio giapponese. Ma il primo passo è stato compiuto, e la medicina rigenerativa non è più soltanto una promessa.
