Oltre 2 milioni di italiani hanno una malattia rara. “Puntare sulla ricerca”
Il 29 sarà la giornata nazionale. Aismme: “Sviluppi terapeutici mirati e più efficaci possono avere un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti”
Sono oltre 2 milioni gli italiani che convivono con una malattia rara, persone che spesso sono arrivate a una diagnosi dopo anni dall'esordio dei primi sintomi, che solo in alcuni casi possono contare su terapie ad hoc. A loro, alle loro famiglie, ai professionisti che con loro affrontano il percorso terapeutico è dedicato il 29 febbraio, Giornata della Malattie Rare. L'obiettivo è quello di accendere i riflettori sull'esigenza di facilitare una diagnosi precoce, l'accesso alle cure e supportare la ricerca scientifica. E rilanciare l'attenzione sul Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026, finanziato con 50 milioni di euro dal Fondo sanitario nazionale, affinché i fondi vengano impiegati per migliorare le condizioni dei pazienti, puntando sull'innovazione. L'innovazione nel campo dei farmaci per le malattie rare riveste infatti un'importanza fondamentale. "Sviluppi terapeutici mirati e più efficaci possono avere un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti, riducendo effetti collaterali e consentendo una gestione più efficace della patologia. I bisogni dei pazienti affetti da malattie rare spesso riguardano anche l'accesso facilitato a terapie innovative e specifiche, l'innovazione consente di migliorare le prospettive di diagnosi precoce e garantire un accesso più ampio a terapie avanzate", afferma Manuela Vaccarotto, vicepresidente AISMME (Associazione Sostegno Malattie Metaboliche Ereditarie). "Kyowa Kirin si impegna nello sviluppo di trattamenti farmacologici innovativi da rendere disponibili nell'ambito delle malattie rare. La nostra mission 'Make People Smile' ci porta a rispondere alle esigenze dei pazienti e delle loro famiglie, con l'auspicio di permettere loro di sorridere. Attualmente, il nostro impegno in Italia si focalizza su due malattie rare: l'ipofosfatemia legata al cromosoma X (XLH), in ambito Nefrologico, e la CTCL in Oncoematologia con due forme di Linfomi Cutanei a cellule T (micosi fungoide e sindrome di Sézary. Grazie alla nostra esperienza nell'ambito ricerca e sviluppo, ci impegniamo costantemente per rendere disponibili ai pazienti farmaci innovativi", afferma Claudia Coscia, Cluster General Manager Southern Kyowa Kirin.
